摘要：罕見病診療是重要的社會公共衛生工作,由于罕見病用藥種類少、可及性差,超說明書用藥在罕見病治療領域比較常見。超說明書用藥可能是罕見病患者治療威脅生命疾病的有效手段,但同時也會引發藥品安全性和有效性、醫療責任和藥品報銷等相關問題,因此對其監管顯得尤為重要。本文擬對國內外超說明書用藥及其在罕見病治療領域應用現狀作一綜述,期望能引起社會廣泛關注,并通過醫療和管理機構共同努力,保障罕見病患者用藥安全。