摘要：目的:探討依維莫司在結節性硬化合并腎血管平滑肌脂肪瘤患者術前新輔助治療中的療效與安全性。方法:回顧性分析2014年5月-2017年12月在解放軍總醫院收治的5例結節性硬化合并腎血管平滑肌脂肪瘤患者的臨床資料。4例女性,1例男性,平均年齡35歲(27~50歲)。依據2012版結節性硬化診斷標準,5例患者均確診為結節性硬化相關腎血管平滑肌脂肪瘤,所有患者均只有1個瘤體直徑超過4 cm(5.6~15.0 cm)。所有患者均接受依維莫司10 mg口服,1次/d,治療3個月,分別于藥物治療后1個月和3個月評價療效及安全性,所有患者均于停藥1周后接受腹腔鏡腎部分切除術。記錄患者一般情況,藥物治療效果及不良反應,圍手術期情況等指標。結果:5例患者接受依維莫司治療1個月后,最大腫瘤直徑平均縮小2.45 cm(1.0~4.5 cm);用藥3個月療效評估,最大腫瘤直徑平均縮小2.74cm(1.0~5.0 cm);主要不良反應包括:口腔黏膜炎4例,月經失調2例,泌尿系感染1例。平均手術時間106 min(80~130 min),平均術中出血量144 mL(50~400 mL),術后平均住院6.5 d(5~7 d)。術后平均隨訪20.5個月(6~36個月),除1例患者出現復發外,其余均未出現直徑超過4 cm的腫瘤。結論:結節性硬化癥合并雙腎血管平滑肌脂肪瘤的患者治療必須首先考慮保留腎功能,對于一些無法接受保留腎單位手術的患者,可以考慮在術前行依維莫司新輔助治療,使患者獲得腎部分切除手術的機會。